Il nostro obiettivo di ricerca è sviluppare e commercializzare il crofelemer, un farmaco derivato da fonti naturali e sostenibili per pazienti affetti da malattie gastrointestinali che ha già dimostrato nel lungo termine un eccellente profilo di sicurezza. Ci concentriamo in particolare sulle sindromi da malassorbimento cronico con aumento del volume e della frequenza delle feci, come la SBS e la CDD, compresa la MVID.
Natural-Based Therapies
Lungo le rive del fiume Napo, nella foresta pluviale amazzonica, cresce una pianta tropicale unica, conosciuta dalla popolazione locale come *Sangue di drago*. Il suo nome scientifico è Croton lechleri, ed è dalla sua linfa che estraiamo il composto attivo al centro della nostra ricerca.
Abbiamo collaborato con le comunità locali per sviluppare un metodo di coltivazione e raccolta sostenibile che promuove la rigenerazione del suolo nelle foreste di seconda crescita, aree particolarmente colpite dalla deforestazione, e protegge i mezzi di sussistenza tradizionali degli agricoltori indigeni.
Abbiamo seguito i principi dell’etnobotanica, un approccio scientifico e interdisciplinare che combina botanica, genetica, tradizioni culturali, psicologia e il legame dell’uomo con gli ecosistemi naturali.
I nostri studi hanno portato allo sviluppo di una tecnica specifica che consente l’estrazione ottimizzata del principio attivo senza l’uso di pesticidi o conservanti: la linfa rimane stabile per oltre un anno senza degradarsi.
Pipeline
Sperimentazioni cliniche
Le nostre sperimentazioni cliniche sono condotte presso centri specializzati nell’Unione Europea, negli Emirati Arabi Uniti e negli Stati Uniti, con l’obiettivo di valutare la sicurezza e l’efficacia del principio attivo derivato dalla Croton lechleri.
Maggiori informazioni sui nostri studi in corso sono disponibili su ClinicalTrials.gov. Gli operatori sanitari possono contattare il nostro team per richieste specifiche.
Ascending Doses of Crofelemer Powder for Oral Solution in Pediatric Microvillus Inclusion Disease (MVID) – studio MVID
Safety and Efficacy of Crofelemer in Adult Patients With Short Bowel Syndrome and Intestinal Failure (SBS-IF) Without Colon-in-continuity (CIC) (CRO-SBS-IF) – studio Napo SBS
Altri studi
Inoltre, sono attualmente in corso due studi clinici su crofelemer avviati da ricercatori:
1. Open-Label Pilot Study With Crofelemer in Patients With Short Bowel
Syndrome
Studio pilota in aperto con crofelemer in pazienti affetti da sindrome dell’intestino corto (Cleveland Clinic, USA)
2. Exploratory Single-Arm, Open-Label Non-Randomized Trial Evaluating Safety & Effectiveness of Crofelemer in Pediatric Patients with IF
Studio esplorativo a braccio singolo, in aperto, non randomizzato, per valutare la sicurezza e l’efficacia del crofelemer in pazienti pediatrici con IF
Sponsor dello studio: Dr. Mohamad Miqdady, Sheikh Khalifa Medical City, Abu Dhabi (EAU)
Razionale:
1. I bambini affetti da insufficienza intestinale (IF), inclusi quelli con Sindrome
dell’Intestino Corto (SBS) o Disturbi Diarroici Congeniti (CDD), dipendono spesso dalla nutrizione parenterale totale (TPN) per la sopravvivenza a causa di un grave
malassorbimento intestinale. In questi pazienti, la TPN rappresenta la principale fonte di liquidi, elettroliti e nutrienti. Tuttavia, la dipendenza a lungo termine dalla TPN è associata a complicanze significative e ha un impatto profondamente negativo sulla qualità di vita dei pazienti e dei caregiver.
2. Esiste pertanto un importante bisogno medico insoddisfatto di terapie in grado di
migliorare l’assorbimento dei liquidi a livello intestinale e ridurre la dipendenza dal
supporto parenterale (PS). Crofelemer, grazie al suo meccanismo d’azione
antisecretorio, ha il potenziale per rispondere a questo bisogno riducendo le perdite di liquidi intestinali.
L’obiettivo primario dello studio, oltre a valutare la sicurezza e l’efficacia del crofelemer nei pazienti pediatrici con IF, è quello di ridurre la quantità di PS durante la durata dello studio in questi pazienti (link)
