E’ stata presentata a maggio all’Agenzia europea dei medicinali (EMA) una richiesta per il riconoscimento dello status di farmaco orfano al Crofelemer per una rara forma di diarrea cronica (CDD) chiamata malattia da inclusioni microvillari (MVID). Si tratta di una patologia genetica intestinale molto rara e grave, che colpisce i bambini sin dalla nascita condannandoli ad alimentarsi per tutta la vita attraverso terapia parenterale.
I farmaci orfani sono medicinali destinati alla cura di malattie così rare da rendere complicato la realizzazione di un piano di sviluppo e registrativo di un farmaco. Per tale ragione sono state definiti dall’Unione europea incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio di queste molecole.
La presentazione all’EMA è la prima fase del processo di riconoscimento di tale status. Dopo la convalida della presentazione, si avvierà il processo di valutazione che richiede circa 90 giorni dall’accettazione.
